👤

Mukowiscydoza to choroba genetyczna. Objawia się wydzielaniem bardzo lepkiego śluzu, który zaburza pracę narządów wyposażonych w gruczoły śluzowe, na przykład - jelit tchawicy i oskrzeli. Naukowcy z Uniwersytetu w Karolinie Północnej wykorzystali w swoich badaniach zmodyfikowanego wirusa paragrypy, który przynosi poprawną kopie genu do komórek osoby chorej na mukowiscydozę. W wyniku tego około 70% komórek otrzymało poprawny gen i zaczęło prawidłowo funkcjonować co ograniczyło nadmierną produkcję śluzu. Na razie zastosowany wirus wywołuje grypę choć pozbawienie go możliwości wywołania infekcji to tylko kwestia czasu.
a) określ jaką rolę odgrywał wirus w opisanej w metodzie
b) podaj nazwę metody opisanej w tekście


Odpowiedź :

Mukowiscydoza

a) wirus pełnił funkcję wektora w terapii genowej

b) terapia genowa mukowiscydozy

Wirus paragrypy zostaje pozbawiony niebezpiecznych genów, które miałyby na celu np. replikację.

W ich cząsteczkach wbudowane jest prawidłowe DNA - gen terapeutyczny. Dzięki temu leczony organizm może produkować substancje, które niegdyś stanowiły deficyt
→ gen zostaje wbudowany do genomu komórek leczonego organizmu.